QRGenetics

Di Daniele Radzik

Nel 1984 i genitori Augusto e Michaela Odone, difronte alla diagnosi medica senza speranza accertata nel loro figlio di cinque anni, affetto da una rara malattia genetica, l’adrenoleucodistrofia, iniziarono a studiare chimica per conto loro in biblioteca, riuscendo a convincere medici e scienziati a produrre “in casa” una soluzione di acido oleico ed erucico che permise di ritardare il deterioramento del sistema nervoso del figlio.

Trentacinque anni dopo la storia si è ripetuta. Di fronte all’impossibilità di trovare cure per le malattie ultra-rare dei loro figli, alcuni genitori israeliani hanno deciso di diventare ricercatori e imprenditori in proprio per aiutare altre famiglie nella stessa situazione.

In particolare, degna di nota è la storia della startup israeliana QRGenetics, fondata dal professor Miguel Weil (un biologo molecolare dell’Università di Tel Aviv, al cui figlio era stata diagnosticata una disautonomia familiare, patologia che colpisce solo 350 pazienti in tutto il mondo) e da Dan Lavi.

QRGenetics, grazie al suo sofisticato laboratorio robotizzato, si occupa di identificare mutazioni genetiche e sviluppare trattamenti personalizzati, sfruttando tecnologie avanzate come intelligenza artificiale e modellazione 3D.

Una delle principali strategie è il riproporre farmaci esistenti per nuove applicazioni, accelerando così il processo di trattamento che pertanto in molti casi non richiede ulteriori studi sul suo profilo di sicurezza e riducendo i costi.

Tra i successi dell’azienda si menzionano casi di bambini affetti da sindrome da disfunzione multisistemica della muscolatura liscia (MSMDS) o da malattia da corpi di poliglucosano dell’adulto (APBD) che hanno beneficiato di integratori o farmaci già disponibili, che hanno rallentato o migliorato i sintomi delle loro malattie.

Tuttavia, l’azienda affronta difficoltà di finanziamento a causa dell’elevato costo della ricerca e delle limitate prospettive di profitto nel campo delle malattie rare.

Nonostante gli ostacoli, la dedizione dei fondatori continua a promuovere la ricerca, mostrando come la determinazione possa trasformare il dolore personale in innovazioni mediche che hanno un impatto globale.